У “Охматдит” троє дітей виграли ліки від СМА: вони найдорожчі у світі

У Національній дитячій спеціалізованій лікарні Міністерства охорони здоров'я "Охматдит" троє дітей отримали укол Zolgensma. Препарат використовується в лікуванні пацієнтів зі спінально-м'язовою атрофією (СМА).

Безкоштовну дозу препарату отримали хлопчик з Тернопільщини (1 рік 9 місяців), дівчинка з Кривого Рогу (8 місяців) та дівчинка з Сумщини (1 рік, 10 місяців), передає "Суспільне".

У світі розроблено лише 3 лікарських засоби для пацієнтів зі СМА. Розробка американської компанії Novartis Gene Therapies препарат Zolgensma є генним препаратом та водночас найдорожчим лікарським засобом у світі — його вартість становить понад 2 мільйони доларів. Препарат працює як "ремонт" ДНК: він забезпечує заміну відсутнього або дефектного гена SMN1, який і викликає спінально-м'язову атрофію. Zolgensma не лікує хворобу на 100%, але відчутно допомагає зупинити її прогресування. Після ін'єкції діти можуть самостійно дихати, сидіти, повзати та навіть ходити.

Лікарі "Охматдиту" подали 12 дітей на участь у розіграші безкоштовної дози препарату. Трьом дітям пощастило — вони отримали укол Zolgensma як подарунок від виробника. Введення пройшло без ускладнень. Зараз маленькі пацієнти перебувають в інфекційному відділенні для дітей молодшого віку "Охматдиту".

Як відбувається "лотерея" на розіграш препарату?

  • Дитина здає кров під номером, немає ніяких даних, ні вік дитини, ні з якої країни, просто номер дитини у базі. Раз у два тижні одна дитина вибирається з бази випадковим методом.

"Моїй Алісі зараз 8 місяців, діагноз нам поставили у 2 місяці за допомогою генетичного тесту й були прояви хвороби характерні для СМА. Шлях для отримання лікування в Україні дуже важкий, його можна отримати тільки завдяки благодійній допомозі фармкомпаній, — розповідає мама 8-місячної Аліси з Кривого Рогу Галина Шевчик. — Наш лікар з "Охматдиту" подав заяву на лотерею й через 5 місяців нам пощастило, наша дитина виграла ці ліки".

Жінка додала, що хвороба проявляється порушенням дихання, відсутністю моторної функції, дитина не може самостійно їсти.

"Дитина добре перенесла ін'єкцію. Це вірус в кров вводиться, прояві вірусні, температура, слабкість, це ще є, але це такий період, це нормально. Прогнози лікарів позитивні, далі залежить від дитини й реабілітації", — розповіла Галина.

Завідувач відділення гострої реабілітації Павло Андреєв розповів, що в Україні близько 1000 дітей мають діагноз СМА.

"Препарат, який вкололи, робить виправлення на генному рівні, гени SMN1, SMN2 починають функціонувати як треба. Якщо це Zolgensma, то конкретно ген SMn1 виправляється, ген коректним чином починає продукувати необхідні білки, аби організм правильно функціонував. Спочатку цей препарат зупиняє прогрес хвороби, а потім за умови хороших прогнозів починається регрес хвороби", — зазначив лікар.

Свіжі дописи

  • Новини

путін заявив, що росія готова співпрацювати з США щодо рідкісноземельних металів з окупованих територій України

Лідер росії володимир путін заявив про готовність співпрацювати зі США у сфері рідкісноземельних металів, зокрема з родовищ… Читати більше

Monday February 24th, 2025
  • Новини

Зеленський обговорив з лідерами країн Північної Європи та Балтії продовження підтримки України

Президент України Володимир Зеленський зустрівся з лідерами країн Північної Європи та Балтії: Президентом Фінляндії Александром… Читати більше

Monday February 24th, 2025
  • Новини

Міноборони: Військовим повернули 7 млн грн припинених виплат

За реагування Міністерства оборони України було поновлено грошові виплати низці військовослужбовців, які раніше були необґрунтовано… Читати більше

Monday February 24th, 2025
  • Новини

Єврокомісія сподівається, що Україна долучиться до роумінгової зони ЄС цієї весни

Європейська комісія наступного місяця оприлюднить оцінку щодо приєднання України до роумінгової зони ЄС і сподівається… Читати більше

Monday February 24th, 2025
  • Новини

Ода стійкості – симфонії свободи у часи випробувань: у Києві стартував культурно-благодійний проєкт на підтримку ЗСУ

23 лютого, в переддень третьої річниці повномасштабного вторгнення росії проти України, 5 окрема штурмова бригада… Читати більше

Monday February 24th, 2025
  • Новини

Зеленський зустрівся з Президенткою Єврокомісії і Президентом Євроради

Президент України Володимир Зеленський провів переговори з Президенткою Європейської комісії Урсулою фон дер Ляєн і… Читати більше

Monday February 24th, 2025