В “Охматдет” трое детей выиграли лекарства от СМА: они самые дорогие в мире

В Национальной детской специализированной больницы Министерства здравоохранения "Охматдет" трое детей получили укол Zolgensma. Препарат используется в лечении пациентов со спинальной-мышечной атрофией (СМА).

Бесплатную дозу получили мальчик с Тернопольщины (1 год 9 месяцев), девочка из Кривого Рога (8 месяцев) и девочка с Сумщины (1 год, 10 месяцев), передает "Суспільне".

В мире разработаны только 3 лекарственных средства для пациентов с СМА. Разработка американской компании Novartis Gene Therapies препарат Zolgensma является генным препаратом и одновременно самым дорогим лекарственным средством в мире – его стоимость составляет более 2 миллионов долларов. Препарат работает как "ремонт" ДНК: он обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1, который и вызывает спинально-мышечную атрофию. Zolgensma не лечит болезнь на 100%, но оказывающую остановить ее прогрессирование. После инъекции дети могут самостоятельно дышать, сидеть, ползать и даже ходить.

Врачи "Охматдета" подали 12 детей на участие в розыгрыше бесплатной дозы препарата. Трем детям повезло – они получили укол Zolgensma как подарок от производителя. Введение прошло без осложнений. Сейчас маленькие пациенты находятся в инфекционном отделении для детей младшего возраста "Охматдета".

Как происходит "лотерея" на розыгрыш препарата?

• Ребенок сдает кровь под номером, нет никаких данных, ни возраст ребенка, ни из какой страны, просто номер ребенка в базе. Раз в две недели один ребенок выбирается из базы случайным методом.

"Моей Алисе сейчас 8 месяцев, диагноз нам поставили в 2 месяца с помощью генетического теста и были проявления болезни характерны для СМА. Путь для получения лечения в Украине очень тяжелый, его можно получить только благодаря благотворительной помощи фармкомпаний, – рассказывает мама 8-месячного Алисы из Кривого Рога Галина Шевчик. – Наш врач с "Охматдета" подал заявление в лотерею и через 5 месяцев нам повезло, наш ребенок выиграла эти лекарства".

Женщина добавила, что болезнь проявляется нарушением дыхания, отсутствием моторной функции, ребенок не может самостоятельно есть.

"Ребенок хорошо перенесла инъекцию. Это вирус в кровь вводится, проявлении вирусные, температура, слабость, это еще, но это такой период, это нормально. Прогнозы врачей положительные, дальше зависит от ребенка и реабилитации", – рассказала Галина.

Заведующий отделением острой реабилитации Павел Андреев рассказал, что в Украине около 1000 детей имеют диагноз СМА.

"Препарат, который вкололи, делает поправку на генном уровне, гены SMN1, SMN2 начинают функционировать как надо. Если это Zolgensma, то конкретно ген SMn1 исправляется, ген корректным образом начинает продуцировать необходимые белки, чтобы организм правильно функционировал. Сначала этот препарат останавливает прогрессирование болезни, а затем при хороших прогнозах начинается регресс болезни", – отметил врач.