Науковці знайшли спосіб, як відновити слух у дітей із вродженою глухотою: у чому рішення

Вчені стверджують, що спадкову отоферлінову глухоту можна вилікувати за допомогою заміни генів.

Про це пише Live Science, інформує Рубрика.

У чому проблема?

Отоферлінова глухота – надзвичайно рідкісна форма захворювання, викликана мутацією в гені отоферліну (білку, завдяки якому нервові клітини перетворюють звукові вібрації у сигнали, які здатен інтерпретувати мозок) в одному гені.

Генетичні мутації спричиняють від 1% до 8% випадків вродженої глухоти і є доволі рідкісними – всього 200 тисяч людей у світі страждають на отоферлінову глухоту.

Яке рішення?

Учені знайшли спосіб, як відновити слух у дітей із вродженою глухотою.

Нова методика полягає у тому, щоб замінити хворий ген на здоровий.

Як це працює?

У генній терапії вчені використовують модифіковані віруси, щоб "доставити" робочі гени до внутрішнього вуха.

Результати дослідження, яке опублікували в журналі The Lancet, свідчать про те, що такий метод лікування є ефективним для більшості пацієнтів, але потрібно провести ще низку клінічних випробувань для повного схвалення терапії.

"Результати цього дослідження справді чудові. Ми побачили, що слухові здібності дітей покращуються тиждень за тижнем", — сказав сказав Чжен-І Чен, науковий співробітник лабораторії Eaton-Peabody в Mass Eye and Ear і доцент Гарвардської медичного університету.

Генну терапію вже встигли випробувати. У випробуванні взяли участь шестеро дітей віком від одного до шести років. У кожного з них лікарі діагностували повну втрату слуху.

Під час випробування кожній дитині вводили модифіковані гени в одне вухо через мембрану, яка відокремлює середнє вухо від внутрішнього.

Лікарі очікували, що у п'яти дітей слух відновиться протягом 26 тижнів.

Їхні очікування справдились: слух покращився приблизно через чотири-шість тижнів після лікування, а разом з тим й мовлення.

Троє з п'яти дітей мали імпланти у нелікованих вухах. Вони допомагають покращити слух, фактично минаючи внутрішнє вухо, прокладаючи звуку ще один шлях до мозку. Завдяки йому дитина може чути, але не так якісно.

Дослідники зазначають, що після застосування генної терапії ці діти стали краще сприймати мову, а також спілкуватись без імплантів.

Така методика лікування не викликала серйозних побічних ефектів, проте тимчасово у дітей виникали лихоманка та зміни кількості лейкоцитів у крові. Однак щоб запатентувати такий метод лікування, слід провести низку додаткових досліджень, щоб з'ясувати, яку дозу модифікованого вірусу вводити, аби це було безпечно.

Водночас перші успіхи вже є – 11-річний хлопчик Айссам Дам став першою дитиною, яка пройшла лікування в США, повідомляє The New York Times.

Минуло чотири місяці від початку терапії. Тепер у нього спостерігають лише легку форму глухоти.

Що відомо про інші досягнення науковців?

Нагадаємо, українські винахідники розробили інноваційні накладки для ран та опіків, дезінфікуючи розчини, препарати для знезараження води, які зараз ефективно працюють на фронті.

Як повідомлялось раніше, вчені з університету Ватерлоо створили нову пов'язку на основі гідрогелю, яка допоможе полегшити процес їхньої зміни. Новизна полягає у її здатності безболісно відокремлюватися від шкіри пацієнта при охолодженні.

А у Барселоні науковці створили прототип штучної матки для недоношених дітей, які народилися на 6 місяці вагітності та менше.

Також Рубрика повідомляла, що американські дослідники з Університету Пенсильванії створили інсулін на рослинній основі, із салату-латуку. Він містить три пептиди, які є природними в інсуліні, і його можна вживати перорально – без уколів.

Окрім того, у Великій Британії вчені з Оксфордського університету розробили аналіз крові для ранньої ідентифікації людей, у яких може розвинутися хвороба Паркінсона.

Також повідомлялось, що вчені винайшли пластир із нановолокон, який здатен швидко загоювати рани після операції з видалення міжхребцевої грижі. Окрім того, пластир не допускає повторної появи гриж в майбутньому.